הצלחה בטיפול השתלת גנים נגד המופיליה

בשורות משמחות לחולי המופיליה B : טיפול השתלת גנים שחסרים לחולים נמצא כיעיל והוגדר כהצלחה

המופיליה מסוג B המוכרת כמחלת כריסמס (על שם החולה הראשון במחלה סטיבן כריסמס) נוצרת בעקבות תהליך היווצרות קרישי דם בשל רכיב המכונה גורם קרישה מספר 9- פקטור IX- . הדימום בעקבות המחלה הוא לכיוון מפרקים ושרירים והוא נחשב כחמור. במחקר חדשני שנערך בהצלחה דיווחו חוקרים כי הצליחו לראשונה לבצע טיפול גנטי יעיל כנגד המחלת המופיליה B, הצלחה מחקרית משמעותית. הצלחה זו משליכה גם על אפשרות פיתוח טיפול גנטי כנגד חסרים אחרים בייצור חלבונים של הדם.

תורשת המופיליה. מקור: ויקיפדיה ברשיון שימוש חופשי. מאת: מכון הבריאות הלאומי האמריקאי .
תורשת המופיליה. מקור: ויקיפדיה ברשיון שימוש חופשי. מאת: מכון הבריאות הלאומי האמריקאי .

הסוגים ו- השכיחים של המופיליה הם המופיליה מטיפוס A ומטיפוס B הנגרמים בעקבות חסרים של גורמי קרישה 9 ו-8 וקשורי לגורמים גנטיים תורשתיים שקשורים לכרומוזום X.

החוקרים מדווחים כי הם הצליחו להחדיר באמצעות זריקה תוך ורידית בודדת אדנו-וירוס שאינו פתוגני AVV שמבטא בגוף את גורם הקרישה מספר 9 ושטיפול זה סייע למטופלים למשך חצי שנה עד שנה כנגד דימומים ותופעות של מחלת ההמופיליה מסוג B ללא צורך בטיפול נוסף.

יחד עם זאת תופעות הלוואי מצריכות מחקרים המשכיים בנושא שכן הטיפול אינו חף מהשפעות כמו עלייה של האינזימים בכבד שנמצאה בקרב אחד המטופלים של פי 5 מהרמה הרגילה.

עלות טיפול שנתית בארצות מערביות כמו ארה”ב שחולה הסובל מגורמי סיכון של קרישת דם המופיליים הם כ150,000 דולר בשנה לאדם ומגיעה עד 300,000 דולר, מה שמסתכם לעיתים בעשרות מליוני דולרים לשנה. כך שטיפול זה עשויה להוזיל את העלויות הטיפוליות ולהיות בר מימון גם לאזרחים חולים במדינות פחות עשירות, שכיום פשוט מתים בגיל צעיר מן המחלה.

ממצאי המחקר פורסמו בכתב העת היוקרתי New England Journal of Medicine על ידי חוקרים אמריקאים מאוניברסיטת וושינגטון.


דילוג לתוכן