טיפול גנטי כנגד חירשות

טיפול גנטי כנגד חירשות : מדענים ישראלים מאוניברסיטת ת”א פיתחו טיפול גנטי ייחודי לחירשות הנובעת מליקוי גנטי.

מדענים ישראלים פיתחו טיפול לחירשות המבוסס על גנטיקה. הטיפול הניסיוני הצליח במוטציה מסוימת. ההצלחה מיוחסת לריפוי חירשות עקב מוטציה SYNE4 שעבורה יוצר הטיפול. ואולם בהמשך יפותחו טיפולים גנטיים למוטציות אחרות המובילות לחירשות.

מבין הליקויים הקשורים לחושי הגוף, חירשות ובעיות שמיעה הינה התופעה הנפוצה ביותר. בעולם ישנם מאות מליוני חירשים. הסיבה לחירשות בקרב מחצית החירשים היא מוטציה גנטית. המחקר בתחום הרפואי הצביע עד כה על מאה גנים שהתהוות מוטציה בהם מובילה לחירשות.

במחקר חדש שבוצע על ידי מדענים מאונ’ ת”א דיווחו הללו על הצלחה בריפוי חירשות. במהלך הטיפול הייחודי והחדשני של המדענים הוכנס לתאי האוזן הפנימי מטען גנטי שהוביל לריפוי תאי אוזן פגומים. זאת באופן שריפא את הפגמים הגנטיים. כך, לאחר החדרת המטען הגנטי התקין לתאים הפגומים, האוזן תפקדה באופן תקין.

עקב הטיפול הגנטי הייחודי, המחקר המדענים הצליחו למנוע הידרדרות בשמיעה עד להתחרשות של עכברי המעבדה (שסבלו ממחלה שמובילה להתחרשות הדרגתית). הטיפול ניתן לעכברים מיד לאחר לידתם. לאחר הטיפול בחנו המדענים את שמיעת העכברים. הממצאים העלו כי העכברים פיתחו שמיעה תקינה כמעט כמו עכברים ללא מוטציה גנטית.

המדענים מציינים כי טיפול חדשני זה עשוי להוביל לריפוי חירשות עקב מוטציות שונות בילדים הנולדים חרשים עקב כך.

מחקר זה זכה לסיוע של הקרן הדו-לאומית למדע ישראל-ארה״ב (BSF). כמו כן המחקר קיבל סיוע ממועצת המחקר האירופאית (ERC). המחקר זכה לתמיכה גם מן המכונים הלאומיים לבריאות (NIH). נוסף המחקר זכה לסיוע תכנית למחקר ברפואה ממוקדת אישית של הקרן הלאומית למדע.

מדענים פיתחו טיפול לריפוי חירשות שמקורה גנטית. צילום: Pexels Karolina-Grabowska
מדענים פיתחו טיפול לריפוי חירשות שמקורה גנטית. צילום: Pexels Karolina-Grabowska

טכנולוגיה רפואית על בסיס וירוס עם חומר גנטי תקין

המחקר ראה אור בכתב העת EMBO Molecular Medicine. את המחקר הובילו החוקרים פרופסור קרן אברהם עם הדוקטורנט שחר טייבר במחקר השתתף גם הפרופסור דוד שפרינצק ופרופסור ג׳פרי הולט מבית החולים לילדים בבוסטון ומבית הספר לרפואה של אוניברסיטת הרווארד.

במחקרם ביקשו המדענים לטפל בחירשות הנגרמת ממוטציה בגן SYNE4. מדובר בחירשות נדירה שהתגלתה גם היא במעבדה באונ’ ת”א.

לדברי שחר טייבר הדוקטורנט שהיה בין מובילי הטיפול הטכנולוגיה הרפואית שעימה עבדו היתה של ייצור נגיף מלאכותי שאינו גורם מחלות ולתוכו הוחדר חומר גנטי של הגן התקין. המדענים הזריקו לאוזן הפנימית את הנגיף שהדביק את תאי האוזן הפנימית והחדיר לתוכם את החומר הגנטי של הגן התקין. כך תאי השערה נרפאו ותפקדו באופן תקין.

כעת החוקרים מפתחים טיפולים הפועלים באופן דומה כנגד חירשות הנגרמת ממוטציות גנטיות אחרות המובילות לבעיות שמיעה.

 


דילוג לתוכן