ראשי » גיל הזהב, כתבות-מרכזיות-ראשי » פיתוח טיפול גנטי לריפוי אלצהיימר

פיתוח טיפול גנטי לריפוי אלצהיימר

לקראת טיפול : פריצת דרך בתיקון פגם גנטי הגורם לאלצהיימר 

האם בשנים הקרובות נזכה לראות טיפולים למחלת האלצהיימר המורכבת ? מדענים ישראלים הצליחו לפתח טיפול המתקן פגם גנטי אשר גורם למחלת אלצהיימר ובכך אולי לפרוץ דרך לקראת טיפול וריפוי.

מחלת אלצהיימר היא מחלה קשה של מערכת העצבים המרכזית, שגורמים מרובים הקשורים להתפתחותה מקשים לפענחה. מחלת אלצהיימר נפוצה במיוחד אצל מבוגרים והביטוי שלה הוא בניוון איטי ומתמשך עד למוות של תאי העצב במוח. בשלב המתקדם תגרום מחלת אלצהיימר למותו של החולה, אם כי בעקיפין. ריבוי הגורמים המחוללים את המחלה הפך את המאבק בה למסובך וקיימים חוקרים העוסקים בכיוונים שונים על מנת לטפל במניעתה, עצירתה או עיכובה.

רונלד רייגן וצ'רלטון הסטון- חלו במחלת האלצהיימר. מקור:ויקיפדיה. צילום:הבית הלבן. באדיבות ספריית הבית הלבן וספריית רייגן.

רונלד רייגן וצ’רלטון הסטון- חלו במחלת האלצהיימר. מקור:ויקיפדיה. צילום:הבית הלבן. באדיבות ספריית הבית הלבן וספריית רייגן.

למרות ריבוי החוקרים בתחום מציין הפרופסור דניאל מיכאלסון “בין השנים 2002 ל-2012 נערכו בעולם 413 ניסויים קליניים, שבחנו 244 חומרים שונים – וכולם נכשלו. לנו, כחוקרי אלצהיימר, היה ברור שהגיע הזמן להרחיב את היריעה, ולהציע כיוונים חדשים.”

צוות המחקר בראשות פרופ’ מיכאלסון, עם הדוקטורנטית ענת בם-כגן ועם חברת Artery מארה”ב, יצר גישת טיפול חדשנית למחלת האלצהיימר בה התמקדו בגן המכונה ApoE, שצורתו הפגומה (ApoE4) מופיעה בקרב 60% מחולי האלצהיימר – ומצאו דרך לתקן את הפגם. הממצאים המעודדים: עכברי מעבדה שטופלו בשיטה החדשה החלימו ממחלת האלצהיימר.

החוקרים סבורים כי אלצהיימר היא לא מחלה אחת, אלא קבוצה רחבה של מחלות משנה, הגורמות בשורה התחתונה לניוון תאי עצב במוח. לכן מדעני אוניברסיטת תל אביב, הסיקו בניגוד לתפיסה שהיתה שלטת בעבר, שככל הנראה אין תרופה אחת שתסייע לכל החולים ולפיכך התמקדו בתת-אוכלוסייה של חולים בעלי מכנה משותף – גורם סיכון גנטי, שנוכחותו מגבירה את סיכוייו של האדם לחלות באלצהיימר. כלומר החוקרים התמקדו בתת אוכלוסיות של החולים אשר מעצם הגדרתן מובילות לבחירת היעד אשר כנגדו יש לכוון התרופה כלומר נשאי גן פגום של ApoE. למרות הרמזים לכך שגן זה גורם לנושאים אותו באופן פגום למחלה בסבירות גבוהה יותר, טרם נחקרה פעילותו של הגן לעומק.

הפרופסור מיכאלסון מציין “בשנים האחרונות פותחו מודלים של עכברי מעבדה עם ApoE4, ואלה אכן הראו תכונות פתולוגיות הדומות לאלה של חולי אלצהיימר: זיכרון ולמידה פגומים, מספר קטן יותר של קשרים בין תאי העצב במוח, ונזקים נוספים לרקמת המוח, הדומים לאלה הנצפים במוחם של חולים.”

המדענים גילו שהחלבון אשר מיוצר ע”י גן ApoE4 נקשר לכמות פחותה של שומנים, בהשוואה לחלבון המיוצר על ידי הגרסה התקינה של הגן, ApoE3. הם לא ידעו האם יש לכך  משמעות לגבי אלצהיימר, ואולם הם תרו אחר שיטה להגדיל את כמות השומנים אשר מתקשרים לחלבון הפגום, כדי שיהיה דומה יותר לחלבון התקין.

“החלטנו להתמקד ב’דבק’ שמדביק את מולקולות השומן למולקולות החלבון – מערכת שנקראת 1ABCA – ולנסות להגביר את יעילותו.”מסביר פרופ’ מיכאלסון וכך הם יצרו קשר עם חברת Artery מארה”ב, שגילתה פפטיד אשר משפר את פעילותו של ‘הדבק’ ABCA1. “הזרקנו את החומר לעכברים עם הגן הרע, המדמים חולי אלצהיימר, וראינו שהוא אכן חודר למוח,”. מהר מאד המדענים הבחינו שטיפול יעיל: החומר החדש תיקן את הבעיות הקוגניטיביות ואת הפתולוגיות במוחם של עכברי המודל, ולמעשה ריפא אותם מאלצהיימר.

כעת החוקרים מבקשים לפרוץ דרך בכיוונים אלה עבור חולי אלצהיימר עקב התוצאות המשמעותיות וסוברים שיש לשים דגש על “העמקת המחקר לגבי גן ApoE4 הממלא תפקיד מרכזי במחלה הקשה, ומהווה יעד מובהק לפיתוח תרופות”