ניסוי קליני ראשון בטיפול עם תרופה בטוחה לשימוש עבור חולי סוכרת סוג 1 (נעורים) סמוך למועד אבחנתם
בשורה חיובית בדרך למציאת תרופה לחולי סוכרת נעורים– סוכרת סוג 1: חוקרים אמריקאים וישראלים ; בניסוי קליני ראשון בטיפול עם תרופה בטוחה לשימוש עבור חולים סוג 1 (נעורים) סמוך למועד אבחנתם, לא נצפו תופעות לוואי בעקבות מתן AAT אצל הנבדקים, תוצאה חשובה בהשוואה לניסיונות קליניים מקבילים הבוחנים מגוון גישות לטיפול בסוכרת סוג 1. בנוסף, שליש מהמטופלים החלו לייצר אינסולין בעצמם.
הקשר שבין תגובות דלקתיות למנגנון של הופעת סוכרת סוג 1 אוטואימונית – לשעבר 'סוכרת נעורים' – מבוסס היטב. במחקר שפורסם בימים אלה בכתב העת היוקרתיJournal of Clinical Endocrinology & Metabolism נבחנו הבטיחות וההשפעה של טיפול בחלבון אנטי-דלקתי בשם אלפא-1 אנטיטריפסין (AAT). מדובר בניסוי קליני phase I (open label) שבוצע בשיתוף בין אוניברסיטת בן-גוריון בנגב ואוניברסיטת קולורדו, ארה"ב. המחקר המקדים בבע"ח ובתרביות תאים אשר הוביל להשקת הניסוי הקליני בוצע על ידי קבוצתו של ד"ר אלי לואיס בפקולטה למדעי הבריאות, אוניברסיטת בן-גוריון בנגב.
שניים-עשר נבדקים אשר אובחנו בסמוך לניסוי עם סוכרת סוג 1, טופלו בהזלפה תוך-ורידית של AAT אחת לשבוע, במשך 8 שבועות, ואז עברו מעקב שנמשך שנה. במחקר נמצא עוד כי בקרב שליש מהנבדקים, הטיפול ב-AAT מנע את הירידה הכוללת של ייצור אינסולין המאפיינת את תחילת המחלה, ואף גרם לעלייה ביכולת ייצור האינסולין בהשוואה לערכי הבסיס. החולים ה'מגיבים' לטיפול היו אלה אשר הצטרפו למחקר בזמן יותר סמוך לאבחנתם.
בהמשך המעקב נבדקו אצל החולים דוגמאות תאי דם לבנים; שלא כצפוי, במשך 9 חודשים לא נרשם כל שינוי בהתנהגות התאים. אולם לאחר 9 חודשים מתחילת הטיפול ב-AAT נמצא כי התאים שבמחזור הדם של הנבדקים עברו לפרופיל מתון מאד מבחינה דלקתית, בפרט אצל המטופלים בהם עוכבה מחלת הסוכרת. זאת, למרות שהטיפול למעשה היה מוגבל ל-8 שבועות בלבד. אחת ההשערות הנובעת מתוצאה זו היא שתאי מערכת החיסון הצעירים שמתפתחים במח העצם של המטופלים עוברים מיתון משמעותי בנוכחות הטיפול ב-AAT, אשר בא לידי ביטוי רק כשהתאים משתחררים לאחר 9 חודשים אל מחזור הדם.
מחקר קליני זה הוא הראשון מבין שלושה, הן בבחינת מועד התחלתו והן בבחינת מועד פרסום תוצאותיו. ניסוי קליני נוסף בחן את הטיפול המדובר בגרסה שונה מעט במרכז לחקר סוכרת בבוסטון, ארה"ב, ומחקר נוסף הושלם לאחרונה בישראל בבי"ח שניידר ובבי"ח אסף הרופא. אלו מחקרים שמתוכננים בקרוב להופיע בפרסומים מדעיים. במקביל, שלושה ניסויים קליניים חדשים נפתחו זה עתה בשלושת האתרים הללו, לטובת גיוס חולים נוספים ולבחינת שיפורים במינוני הטיפול. בעקבות מסקנות המחקר הנוכחי, גיוס החולים מוגבל ל-6 חודשים מיום האבחנה.
